阿斯利康宣布，eplontersen用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变多发性神经病变(ATTRv-PN)的III期NEURO-TTRansform研究在中期分析时达到共同主要终点和次要终点。
Eplontersen(IONIS-TTR-LRx)，是一种配体偶联反义(LICA)在研药物，旨在减少血清转甲状腺素蛋白(TTR)的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。
为期35周的中期分析结果显示，eplontersen的血清TTR浓度较基线变化百分比具有统计学意义和临床意义的变化，TTR蛋白的产生显著减少，达到主要终点。与外部安慰剂组相比，eplontersen在改良的神经病变损伤评分+7(mNIS+7)方面较基线也有显著变化，达到了共同主要终点。mNIS+7是一种衡量神经病变进展的指标。
高水平结果显示，该试验还达到了次要终点：Norfolk生活质量问卷-糖尿病神经病变(NorfolkQoL-DN)较基线的变化，表明与外部安慰剂组相比，eplontersen显著改善了患者报告的生活质量。在试验中，eplontersen表现出有利的安全性和耐受性特征，无特殊安全性问题。
基于该研究结果，阿斯利康和Ionis将寻求eplontersen的监管批准，并计划于2022年向美国FDA提交新药申请。ATTRv-PN有望成为eplontersen获批的首个适应症。
根据阿斯利康与Ionis达成的全球开发和商业化协议，两家公司将在美国联合开发和商业化eplontersen，而世界其他地区(拉丁美洲除外)的开发和商业化将由阿斯利康完成。
Eplontersen已获美国FDA孤儿药资格，目前正在进行III期CARDIO-TTRansform试验，以评估eplontersen治疗淀粉样转甲状腺素心肌病(ATTR-CM)的疗效。
ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，因TTR蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚为淀粉样蛋白原纤维，TTR原纤维的存在会干扰这些组织的正常功能。ATTRv-PN可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，通常在十年内致命。在世界范围内，约有4万名患者患有ATTRv-PN。
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2022-02-28
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