美国FDA批准Rhythm制药公司药物Imcivree治疗BBS患者

近日，美国FDA批准Rhythm制药公司药物Imcivree(setmelanotide)新适应症，用于治疗Bardet-Biedl综合征(BBS)患者，进行体重管理。

BBS是一种罕见的遗传病，症状广泛，包括严重肥胖。在美国，BBS影响约1500-2500人。BBS患者会经历无法满足的饥饿(贪食症)，并在生命的早期就开始严重肥胖。其他症状包括视网膜变性、肾功能下降、手指或脚趾过多(多指)、性腺功能减退、学习障碍。

Imcivree最初于2021年获得FDA批准，用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖症，这也是一类罕见的肥胖症，患者表现出无法满足的饥饿(贪食症)和早发严重肥胖。POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷会损害黑皮质素4(MC4)受体通路。

Imcivree是第一款靶向MC4R通路损伤的治疗方法。MC4R在调节饥饿、热量摄入和能量消耗的生物学通路中起着关键作用。MC4R通路损伤也是与BBS相关的早发严重肥胖和贪食症的根本原因。3期临床试验数据显示，在无饮食控制和运动的情况下，接受Imcivree治疗的患者，第52周体重和饥饿感表现出统计学意义的显著降低：体重平均减轻7.9%，饥饿评分降低2.1分。

除了批准Imcivree治疗BBS，FDA还针对Imcivree治疗Alstrom综合征的新适应症申请发布了一封完整回应函(CRL)。Alström综合征也是一种罕见的疾病，该病由ALMS1基因突变引起，影响多个系统和器官，疾病严重程度差别很差，特征包括肥胖、视力和听力损害、心肌病、2型糖尿病、身材矮小等。

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