近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法：Soliris(商品名：舒立瑞，通用名：eculizumab，依库珠单抗)，用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。这标志着继2021收购Alexion之后，阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。
除了宣布Soliris上市之外，阿斯利康还宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理Soliris的补充申请：用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。NMPA还批准阿斯利康在中国开展正在进行的全球临床试验，评估在研疗法用于治疗狼疮肾炎(LN)、免疫球蛋白A肾病(IgAN)、免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性。
Soliris(依库珠单抗)是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，在美国、欧盟和日本等市场Soliris已获批准用于治疗：PNH，aHUS，AchR抗体阳性gMG成人患者，抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。
2021年9月，阿斯利康在中国成立了罕见病业务部门。未来，该公司将把更多创新药引入中国。Solirs在中国的上市，将为PNH和aHUS患者提供一种新的治疗选择，可减少疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万，目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%。
非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100万，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD)，死亡率达25%。
一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受Soliris治疗的PNH患者溶血显著改善，输血需求减少。此外，2项关键研究C08-002及C08-003也证实了Soliris在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受Soliris治疗后，80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持;C08-003研究中，接受Soliris治疗26周后，80%的aHUS患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。
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